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智通财经APP获悉，近日，美国食品药品监督管理局(FDA)授予和誉（02256）医药自主研发的高选择性小分子FGFR4抑制剂依帕戈替尼(Irpagratinib/ABSK-011)快速通道资格认定(Fast Track Designation，FTD)，用于治疗既往接受过免疫检查点抑制剂(ICI)及多靶点激酶抑制剂(mTKI)治疗，且伴有FGF19过表达的晚期或不可切除肝细胞癌(HCC)患者。国际权威肿瘤学术媒体OncoDaily亦关注到该进展并专题报道。

原文链接：https://oncodaily.com/fda-approvals/irpagratinib

OncoDaily指出，快速通道资格旨在加速针对严重疾病且存在未满足临床需求的创新疗法的研发与审评进程，使企业能够与FDA进行更早期、更高频的沟通，并通过滚动提交(Rolling Review)机制提高审评效率。依帕戈替尼获FDA授予FTD后，将加快全球临床开发及注册推进节奏，有助于缩短潜在上市时间。

当前，晚期或不可切除的HCC患者在接受ICI和mTKI治疗后，缺乏有效的后续治疗方案。在分子生物学层面，约30%的HCC患者存在FGF19过表达，这部分患者在接受一线靶免联合治疗后的预后相对较差，亟需更具针对性的精准治疗方案。

OncoDaily在报道中提到，依帕戈替尼作为一种高选择性FGFR4抑制剂，精准靶向FGF19/FGFR4信号通路，在兼顾安全性和耐受性的同时展现出具有临床意义的抗肿瘤活性，尤其适用于肝功能受损的患者群体。

此次FDA授予依帕戈替尼FTD，主要基于其在2024年欧洲肿瘤内科学会(ESMO)年会上公布的I期临床研究结果。在既往接受ICI和mTKI治疗后进展的FGF19过表达HCC患者中，依帕戈替尼单药治疗客观缓解率(ORR)达到46.7%，中位无进展生存期(mPFS)为5.5个月，同时整体安全性和耐受性表现良好。OncoDaily评价称，与既往报道的ICI/mTKI经治HCC患者的后线治疗数据相比，依帕戈替尼的单药研究结果优势明显。

除单药方案以外，和誉医药亦在探索依帕戈替尼与罗氏PD-L1抑制剂阿替利珠单抗的联合治疗方案。在初治及既往接受过ICI治疗的FGF19过表达HCC患者中，该联合方案的ORR均超过50%，mPFS超过7个月，且未观察到新的安全性信号。研究结果提示，FGFR4抑制剂与ICI可能存在协同机制，与当前不断积累的临床前与转化研究证据相一致。

OncoDaily在文章结尾进一步指出，在长期以相对非选择性系统治疗为主的肝癌领域，依帕戈替尼代表了向精准肿瘤学转型的重要实践，其研发路径与全球分子分层驱动的精准治疗趋势高度契合，有望为FGF19过表达这一特定患者人群建立崭新治疗范式，并推动肝癌治疗进入更加精准化的发展阶段。